新一代CAR-T技术获得国家药监局临床试验默示许可

近日，国家药品监督管理局药品审评中心官网信息显示，位于张江细胞与基因产业园的上海优替济生生物医药有限公司（以下简称“优替济生”）申报的“UCMYM802”获临床试验默示许可，拟用于治疗MSLN阳性晚期实体肿瘤，这就意味着“UCMYM802”已经可以进行晚期实体肿瘤临床试验。据悉，“UCMYM802”采取的是新一代CAR-T技术，目前在全球领先。

目前，在CAR-T技术研究领域，谁能跑到前头，一看科学的创新性，二看转化速度及相关配套政策。而国内在细胞治疗方面的“双轨制”具备特别的优势：由卫健委监管的“研究者发起的临床研究”（即IIT）与药监局监管的新药审批制度（即IND）互为补充，制度更为先进。

优替济生联合创始人赵阳兵教授2003年即加入免疫治疗领军人物Steven Rosenberg（肿瘤T细胞免疫治疗领域的鼻祖，是第一个把转基因T细胞用于病人的科学家）的实验室；2009年，受CarlJune（CAR-T技术之父）邀请，赵阳兵来到宾夕法尼亚大学转化医学研究中心，建立了自己的T细胞工程实验室。2017年美国FDA先后批准了诺华和吉利德旗下凯特公司的CAR-T产品上市，开启了肿瘤免疫治疗的新时代。赵阳兵直接推动了这两个产品的上市。

“实体肿瘤与血液系统肿瘤有一个最大的不同，血液系统肿瘤‘长得一个样’，只要一个靶点就能有明确的疗效；而实体肿瘤远近高低各不同，一个靶点的治疗不够，需要设计更为复杂的CAR。”赵阳兵形象地解释道，CAR-T就像一架悬挂导弹的战斗机，打血液肿瘤，只要悬挂一种导弹就够了；而实体肿瘤需要悬挂多种导弹。正是2019年回国创办了优替济生，赵阳兵才得以将自主研发的新一代产品推到临床。

“优替济生得感谢浦东，甚至可以说，没有浦东，优替济生可能已经‘胎死腹中’了。”赵阳兵讲了第一个“里程碑”的故事：首先是张江园区伸出援手，将优替济生放进孵化器；然后，又是张江园区将上海市浦东医院“介绍”给优替济生，而上海市浦东医院不遗余力地给予临床支持，才让优替济生得以完成第一例CAR-T治疗，赵阳兵透露：“这是后续融投资的基础，对我们生死攸关。”

事实上，浦东医院的加入，正是国内新药研发“双轨制”先进性的体现。赵阳兵介绍，对于创新产品来说，尝试的机会越多，成功的机会越大。国内的IIT允许医院先行备案进行临床研究，这就比国外快了很多。而浦东，更是积极主动落实政策，主动为企业配对医院，“我们很幸运地匹配到了上海市浦东医院，对接我们的龙志国主任医师非常给力，把我们的合作当成自己的事业。”赵阳兵说，比如，第一个病人，龙志国就守了三天三夜。

2022年秋天，优替济生的新一代MSLN CART首次用于一名二次复发的胆囊癌晚期患者，龙志国说：“这是一位60多岁的男性，当时已经没有治疗方法可以控制他的病情发展，回输了优替济生制备的CAR-T细胞后，一个月就取得明显效果，患者的病情至今得到很好的控制。”据悉，已经有晚期卵巢癌、胆管癌等患者受益，获得了较长时间的生存。

6月9日上午， “浦东新区医产融合创新策源平台”正式上线，该平台的功能就相当于“优替济生与浦东医院”的推广配对平台，企业在平台上发布需要IIT的产品，医院则对接相关项目。在这个发布会上，浦东医院与优替济生正式签约合作。据悉，该平台旨在助力浦东新区建设世界级生物医药产业集群，打造成为引领带动我国生物医药创新发展的主阵地、参与全球生命科技竞争的策源地、全球新产品持续涌现的原创地。