重磅！亚洲规模最大cGMP级别AAV生产基地落地红杉医疗成员企业 | 红杉医疗头条

1972年，美国生物学家西奥多·弗里德曼（Theodore Friedmann）等人在Science杂志上首次提出基因治疗的概念，经历将近半个世纪的发展，基因治疗领域获得的共识是：安全、高效的遗传信息传递载体是基因治疗的关键。其中腺相关病毒（AAV）以其优越的安全性、长期表达的稳定性、靶向组织的广泛性等优点占据基因治疗载体的主导地位。

近年来，中国的基因治疗领域飞速发展。红杉中国所投资的诸多基因领域的公司也都纷纷迎来里程碑。近日，亚洲规模最大的cGMP级别AAV生产基地在红杉医疗被投企业派真生物落地，标志着中国基因治疗行业发展迎来重要里程碑，也标志着中国基因治疗产业国际地位的提升。

经过十余年的深入研究与系统性的投资布局，红杉中国在医疗健康领域先后投资了超过200家具有鲜明技术特征和高成长性的医疗健康企业，投资范围覆盖创新药、医疗器械、医疗服务、精准医疗、数字医疗等多个细分领域，其中39家已经在A股、港股、美股完成IPO。

“红杉医疗头条”每两周定期发布，聚焦红杉医疗成员企业的最新动态，分享行业的最新洞见。

前沿&动态

再鼎医药宣布Bemarituzumab获国家药品审评中心突破性治疗认定

9月14日，再鼎医药宣布国家药品审评中心（CDE）授予Bemarituzumab（FPA144注射液）突破性治疗认定，与改良FOLFOX6化疗方案（氟嘧啶、亚叶酸钙和奥沙利铂）联用，一线治疗FGFR2b过表达、HER2阴性的局部晚期/转移性胃及胃食管交界部癌的患者。

再鼎医药总裁、肿瘤领域全球开发负责人Alan Sandler博士表示：“我们很高兴看到国家药品审评中心认可了Bemarituzumab的前景，授予其突破性治疗认定。Bemarituzumab与化疗联用，作为一线治疗，在晚期胃癌或胃食管交界部癌患者的关键终点上展现出了具有临床意义的治疗效果。我们将积极配合注册部门工作，推动Bemarituzumab进入全球注册研究。”

突破性治疗审评政策旨在促进具有明显临床优势的药物的研发，这些药物可以用于防治那些严重危及生命或严重影响生存质量，且目前尚无有效防治手段的疾病。目前，全球每年新发胃癌确诊病例超过100万，约半数发生在中国。近88%的晚期胃癌和胃食管交界部癌患者为HER2阴性，其中约有30％存在FGFR2b过度表达。

药明巨诺宣布倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）获得国家药品监督管理局批准上市

2021年9月6日，专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司药明巨诺宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液，研发代号JWCAR029）的新药上市申请（NDA），用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL），并已获得药品注册证书。

该产品是中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品，也是全球第六款获批的CAR-T产品。

作为药明巨诺的首款CAR-T产品，倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）是在巨诺医疗（一家百时美施贵宝的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，基于中国市场的需求，由药明巨诺自主开发的一款产品。它是中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格（复发或难治性大B细胞淋巴瘤）、及突破性治疗药物认定（滤泡性淋巴瘤）等三项殊荣的已获批CAR-T产品。迄今为止，已经有100多位患者在临床研究中接受了瑞基奥仑赛的治疗，使其成为中国拥有最多临床经验的靶向CD19的CAR-T产品。

英诺特获MDSAP五国体系认证 新冠检测试剂海外注册规模持续扩大

8月19日，北京英诺特生物技术股份有限公司获得MDSAP五国体系认证证书，该认证包含美国、日本、巴西、加拿大、澳大利亚五个国家，将有助于英诺特进一步打开国际市场。

MDSAP英文全称为Medical Device Single Audit Program，也即医疗器械单一审核程序，是由国际医疗器械监管机构论坛(IMDRF)的成员共同发起的项目。旨在由具有资质的第三方审核机构，对医疗器械生产商进行一次审核即可满足参与国不同的QMS/GMP要求。

该项目已经获得五家监管机构美国食药品监督管理局、加拿大卫生局、澳大利亚治疗品管理局，巴西卫生局和日本厚生劳动省的认可。值得一提的是，该项认证可在上述国家替代部分审核和常规检查、获得市场准入，因此认证要求较高。如加拿大卫生部曾宣布，从2019年1月1日起，MDSAP将强制替代CMDCAS成为加拿大医疗器械准入审核方案。

趋势&焦点

派真生物宣布亚洲首个4000L产能的cGMP级别AAV生产基地全面投产

2021年9月10日，全球领先的AAV基因治疗CDMO公司派真生物宣布，总面积8000平方米、产能为4000L、采用“一次性使用技术”（Single-use Technology）的cGMP级别AAV基因治疗载体生产基地全面投产，成为目前亚洲最大规模的cGMP 级别AAV生产基地。

派真鲲基地根据cGMP建设规范要求，采用领先的“一次性使用技术”（Single-use Technology）。与传统反应器相比，“一次性使用”耗材其优越性主要体现在效率、成本和质量方面。“一次性使用”耗材杜绝了基因治疗制品在规模化生产过程中的交叉污染的可能性，且免去了批次生产之间的罐体清洗、灭菌等环节，节省了客户宝贵的时间，也给客户带来了高增值。这是派真生物乃至中国基因治疗行业发展的一个重要里程碑，将有力提升中国基因治疗产业的国际地位。

集萃药康携新冠hACE2小鼠模型亮相伦敦全球生物制品会议

近日，集萃药康在英国牛津全球生物制品会议上向与会者展示了支持T细胞双特异性抗体和新冠临床前研究的人源小鼠模型，并主持了双特异性抗体的小组讨论。英国牛津全球生物制品会议是伦敦最大的生物制剂现场活动，集萃药康美国子公司首席执行官Mark Moore特别介绍了双特异性抗体和hACE2等人源化小鼠的应用价值：在新药研究、增强抗体的特异性识别和探究新冠的发病机制及治疗方法等领域带来巨大推动作用。

集萃药康是一家专业从事人源化动物模型与药物筛选平台研发的高科技生物技术企业，成立于2017年。公司团队在模型动物领域拥有近20年经验。公司拥有领先的疾病模型、基因工程小鼠模型研发能力，为全球科研机构、药企提供模型创制、代理繁育、小鼠销售、表型分析、功能药效等一站式服务，是国际上品系数量最多的小鼠模型供应商之一。

都创医药重庆小分子药物研发服务平台落成投运

9月5日，都创药物研发服务平台在重庆国际生物城正式举办落成活动并取得圆满成功。都创药物研发服务平台按照国际领先标准建造，配备了国际一流的研发设备，建立了国内领先水平的公斤级实验室和重庆第一家为小分子创新药服务的CDMO平台，承接国内国际客户的研发需求，对接国内生产基地进行工艺路线优化及转移，为重庆制药领域提供全方位、一体化的实验室研发和生产服务，为西南地区新药研发领域赋予重要的创新的能量。

“十四五”期间，国家大力鼓励创新，特别是支持攻克制约行业发展的“卡脖子“技术难题，在核心技术领域加大投入，寻求“国产替代”。在带量采购等医保政策下，仿制药的利润空间锐减，资源越来越多的向创新药倾斜。都创集团在化学药研发服务领域具有一定的全球影响力，服务涉及美国、欧洲多个地区，服务全球原研新药客户数百家，包括全球知名药企及院校。